基因编辑新秀Homology获4千万风投，研究罕见病基因疗法

据外媒报道，一家名为Homology Medicines的新公司获得了著名风投公司5AM领衔的总额达4350万美元的A轮投资，以开发新型基因编辑技术。

基因编辑是当前生命科学产业最为火爆的领域之一，Homology觉得，他们即将在该领域开启一场技术革命。公司新任CEO Arthur Tzianabos表示，利用本轮投资，该公司将利用腺病毒载体工具ID’d来开展一些由基因突变引起的罕见疾病研究。

据了解，目前全球罕见病多达七八千种，而且往往是遗传疾病，也就是病人的某些或某个基因出现了少见的突变。而治疗罕见病的方法主要有三种，即对症支持治疗、酶替代治疗（即持续注射国外研制的生物制剂）和骨髓移植。但前两种方法通常资源有限且费用昂贵，第三种则存在基因匹配率低等阻碍。因此，当前医学界开始加大对罕见病基因的研究，试图解开罕见病遗传基因的秘密，加以干预，达到规避、根除遗传病的目的。

如果利用腺病毒载体工具这一技术适用于人类，Homology公司将推进这一技术应用于开发新的基因疗法。目前，Homology的主要任务是招募小规模患者群体，验证这一疗法在罕见单基因突变疾病上的作用。 

事实上，早在20世纪80年代早期，腺病毒载体就已被用作基因运载的工具，支持着许多研究人员的工作。最早期的载体是基于C亚型的人类腺病毒血清型5（Ad5）和人类腺病毒血清型2（Ad2）。Ad5和Ad2是通过删除它们基因组中的E1 和/或E3区，使它们在复制上产生缺陷，只能在特定的细胞系中复制。不幸的是，第一代的病毒载体很快暴露了一系列的缺陷。起初，研究人员认为这些载体关键的细胞表面受体存在于大量的细胞上是一项优势，然而，这却阻碍了靶向特定的细胞类型。此外，该类型的载体还会激活免疫反应，引发炎症毒性。 

在今天基因医学引发最初的兴奋的20年后，研究人员和媒体又一次对该领域出现的一系列医学突破表现出了狂热之情。推动这一“复兴”的力量是大量技术的进步，比如CRISPR/Cas9和其它基因编辑技术的发展（TALEN、Zinc Finger和 ARCUS）。

不过，除了前代腺病毒载体存在免疫问题的缺陷，该技术的效果和可能还存在安全性问题，因此业内普遍认为基因疗法距离真正的临床应用还有一段距离，事实上，目前包括Bluebird公司等基因疗法先驱最近也屡遭挫折。尽管CRISPR技术的发展又让人看到基因编辑的希望，但Homology公司是否能为该领域带来改变，还是有待观察。

via fiercebiotech