癌症治疗里程碑整一年，诺华Barrett再谈CAR-T未来

诺华的癌症治疗在2017年8月30日创造了历史，拥有了美国第一个被批准的CAR-T创新疗法。

这一突破宣告着定制治疗时代的来临：我们可以通过控制患者的细胞和对它们进行编程来对抗疾病。在CAR-T疗法Kymriah被批准用于某些儿童和青年白血病患者整整一年的时间之后，诺华肿瘤科主管Liz Barrett谈了谈经验教训和治疗行业目前面临的挑战。

诺华公司肿瘤科首席执行官Liz Barrett

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注：诺华制药（Novartis AG）前身最早可追溯到250多年前的化学品公司嘉基，汽巴和山德士，并于1996年由汽巴-嘉基和山德士合并而成，现已成为世界三大制药公司之一，旗下拥有诺华制药，爱尔康（眼科保健）和山德士（非专利药）三大业务。

CAR-T：全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。

最初的批准只是针对患有晚期急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青年，随后是大量患有弥漫性巨型B细胞淋巴瘤（DLBCL）的患者。你们治疗了多少人？

就儿童和青年来说，我们已经治疗了大约100名患者，大约有300名患者是属于复发性和难治性的患者群体，这在我们的想象之中。对于DLBCL，在美国有大约6500名患者，我们称之为三线（晚期）患者或者更晚。

DLBCL的需求比我们预期的要好一点，但尚处早期。数目并不多。这对病人和诺华来说是一件好事吗？

记住CAR-T的发展方向是很重要的。你之所以从晚期治疗领域开始，是因为那里有大量未满足的医疗需求。而我们计划在早期治疗领域进行临床研究，是因为那里患者群体要大得多。你越早治疗病人，每个人能得到的结果就更好。而且我们完全相信这会给诺华带来经济利益。

当你们治疗大量病人时，定制模式会起作用吗？

逐个治疗模式会继续下去，但我们也希望创新生产环境。虽然你看现在很多环节都是手动的，但我们也在内部商讨如何进行创新。

那保险公司赔付是不是很困难？

我们还没有看到任何问题。我们使用的是基于指标的定价，对于儿童和青年人来说是475000美元。坦率地说，它比预期价格的要低很多。对我们来说，对初步治疗收费是一种负责任的表现。随后，当我们推出DLBCL时，我们的定价为373000美元。

儿童白血病患者的退款保证是如何进行的？

如果我们在30天内看不到完全性反应，他们也就不会支付治疗费用。几乎没有案例是不起作用的，反应度非常高，高达90%左右。

很多媒体都在说巨型淋巴瘤细胞的生产问题。到底发生了什么？

我们拥有一个误差范围。我们生产了100%存活的病人细胞送到工厂。在DLBCL指标里规定：要求80%的细胞在生产过程结束时是要存活的。这甚至比我们在临床研究中看到的还要严格，那里可是有很多70多岁的病人。如果在制造过程结束时，没有80%的细胞存活，那就“不合格”。虽然我们仍然可以为病人提供服务，但我们就不会收费了。到目前为止，我们没有看到接受“不合格”治疗的病人反应会有所差别。我们正在与FDA合作，看看他们对何种水平的活细胞满意。雷锋网雷锋网

【封面图片来源：网站名彭博社，所有者：Michelle Cortez】